Mit neuen Genen für gerinnungsfähiges Blut hat das Vivantes-Klinikum einen Patienten mit Hämophilie behandelt: Ein Novum für den Klinik-Alltag.
Viren machen uns zwar häufig das Leben schwer. Doch richtig programmiert haben sie großes Potenzial, defekte Gene im Körper zu ersetzen, etwa bei lebensbedrohlichen Erbleiden wie der Bluterkrankheit. Bei den Betroffenen verschließen die Blutplättchen eine Wunde zwar, aber sie kann immer wieder aufbrechen. Bei schweren Formen kommt es zu spontanen Blutungen ohne sichtbare Wunden oder zu dauerhaften Einblutungen im Bereich der Gelenke.
Es enthält das Gen für ein Eiweiß, das dem Betroffenen fehlte – der sogenannte Gerinnungsfaktor VIII, der zusammen mit anderen Molekülen die Wunde zusammenzieht und die Blutung stillt. Das Erbmaterial ist in gentechnisch veränderte Viren verpackt, die nicht vermehrungsfähig sind. Die Partikel steuern gezielt die Leber an und schleusen das funktionsfähige Gen in einige ihrer Zellen. Dort wird fortan der Gerinnungsfaktor produziert und ins Blut abgegeben.
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